Nieuws

Babybellen: binnenkort hoop op behandeling?


Een beetje hoop op babybellen. Een nieuwe gentherapietest, om deze kinderen te behandelen met een ziekte die hen immuunsysteem verliest en hen dwingt om vanaf hun geboorte in een steriele bubbel te leven, zou in de herfst moeten beginnen. (Nieuws van 26/07/10)

  • In maart 1999 werd een team van Franse artsen voor het eerst behandeld met gentherapie "babybellen", kinderen zonder immuunafweer en gedwongen om in steriele kamers te leven. De resultaten waren zeer bemoedigend omdat vandaag de dag 7 van deze in Frankrijk behandelde kinderen die deze behandeling hebben gekregen het goed doen en een normaal leven leiden.

Een nieuwe klinische proef in de herfst

  • Elf jaar later, heeft hetzelfde team zojuist de goedkeuring van de gezondheidsautoriteiten ontvangen voor een nieuwe klinische proef, die in de herfst zal beginnen, voor 5 kinderen met dezelfde ziekte, de DICS-X. Deze zeldzame genetische ziekte wordt gekenmerkt door de totale afwezigheid van afweercellen tegen infecties. Tegenwoordig is de enige remedie een beenmergtransplantatie.

Gentherapie, hoe werkt het?

  • Deze gentherapie omvat het inbrengen van een normale kopie van het veranderde gen in het lichaam van zieke kinderen. Dit "medicijn" -gen wordt buiten het lichaam (ex vivo) ingebracht in de cellen van het kind via een "virale vector". Deze vector maakt de penetratie van het gen in de cel, de insertie ervan in het genoom en de productie van het defecte eiwit bij kinderen mogelijk. Zodra deze stap is voltooid, worden de "gecorrigeerde" cellen opnieuw geïnjecteerd naar de patiënt.

Stéphanie Letellier